Hot-Stock der Woche: Genialer Ansatz

Das US-Biotech-Unternehmen hat seltenen genetischen Krankheiten den Kampf angesagt. Das am weitesten fortgeschrittene Projekt hat überzeugt und befindet sich nun auf der Zielgeraden. Experten trauen ihm hohes Marktpotenzial zu.

Von rund 8.000 bekannten seltenen Krankheiten sind bislang nur rund 150 behandelbar. Der Bedarf neuer Therapien ist dementsprechend enorm. Lange haben seltene Krankheiten von den Therapie-Entwicklern allerdings wenig Aufmerksamkeit erhalten. Sie wurden deshalb auch „verwaiste Krankheiten“, Orphan Diseases, genannt. Mit der Einführung des Orphan-Drug-Status Anfang der 1980er-Jahre in den USA sowie zur Jahrtausendwende in der EU und den damit verbundenen Vorzügen wie finanziellen Unterstützungen oder längeren Exklusivrechten hat sich dies allerdings geändert. Die Forschungen laufen auf Hochtouren, einige vielversprechende Projekte befinden sich mittlerweile auf der Zielgeraden. So beispielsweise bei diesem US-Biotech-Unternehmen.

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