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18.07.2025, 20:22
Ein schwarzer Tag für Sarepta Therapeutics: Die Aktie des Biotech-Unternehmens stürzt am Freitag um mehr als 30 Prozent ab, nachdem schwerwiegende Sicherheitsbedenken um die zugelassene Gentherapie Elevidys aufkamen. Der Kursverlust summiert sich in diesem Jahr auf dramatische 87 Prozent, was das Vertrauen der Anleger in die Zukunft des Unternehmens massiv erschüttert.
Laut einer mit der Angelegenheit vertrauten Person plant die US-Arzneimittelbehörde FDA, Sarepta aufzufordern, die Auslieferung von Elevidys freiwillig einzustellen. Grund sind zwei Todesfälle, die mit der Gentherapie in Verbindung stehen, sowie ein dritter Todesfall in einem separaten experimentellen Gentherapieprogramm des Unternehmens. FDA-Kommissar Marty Makary erklärte gegenüber Bloomberg, dass die Behörde prüft, ob Elevidys überhaupt auf dem Markt bleiben kann. Sarepta hingegen gab an, noch keine direkte Mitteilung von der FDA erhalten zu haben.
Die Todesfälle, die auf akutes Leberversagen zurückzuführen sind, haben die ohnehin kontroverse Geschichte von Elevidys weiter belastet. Die Therapie, die für Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) entwickelt wurde, steht seit ihrer bedingten Zulassung im Jahr 2023 in der Kritik. DMD ist eine schwere Erkrankung, die zu fortschreitendem Muskelschwund führt und die Lebenserwartung der Betroffenen auf die frühen 20er Jahre begrenzt. Elevidys sollte Hoffnung bringen, doch das Gentherapeutikum bleibt umstritten.
Die FDA erteilte Elevidys 2023 eine bedingte Zulassung für Kinder im Alter von 4 bis 5 Jahren, die in klinischen Studien den größten Nutzen zeigten. 2024 wurde die Zulassung auf alle Patienten ab 4 Jahren ausgeweitet, einschließlich solcher, die nicht mehr laufen können – eine Entscheidung, die auf heftigen Widerstand stieß, da die Evidenz für den Nutzen bei fortgeschrittenem Krankheitsverlauf dünn ist.
Besonders brisant: Elevidys verfehlte in einer Phase-3-Studie das primäre Ziel. Dennoch setzte sich der damalige Leiter des FDA-Zentrums für biologische Produkte, Peter Marks, über die Bedenken seiner Mitarbeiter hinweg und stützte sich auf sekundäre Studienergebnisse, um die Zulassung zu erweitern.
Auslieferungen teilweise bereits gestoppt
Sarepta hat inzwischen die Auslieferung an nicht gehfähige Patienten gestoppt und prüft verstärkte immunsuppressive Maßnahmen, etwa durch den Einsatz von Sirolimus, um das Risiko schwerer Nebenwirkungen wie Leberversagen zu minimieren.
Das Unternehmen betont, dass Elevidys bei über 900 Patienten angewendet wurde und in Studien nachhaltige funktionelle Verbesserungen gezeigt habe. Dennoch steht die Therapie vor einer ungewissen Zukunft. Kritiker wie Vinay Prasad, der neue Leiter des FDA-Zentrums für biologische Produkte, hatten Elevidys bereits zuvor als fragwürdig eingestuft. Ein möglicher „Black Box“-Warnhinweis oder eine eingeschränkte Zulassung könnten die kommerziellen Perspektiven weiter trüben.
An der Börse setzt sich die Talfahrt der Aktie fort: Der massive Kursverlust spiegelt dabei die Unsicherheit wider, die Sarepta Therapeutics derzeit umgibt. Die Aussicht auf einen Lieferstopp oder gar einen vollständigen Rückzug von Elevidys vom Markt stellt eine existenzielle Bedrohung für das Unternehmen dar, dessen Wertentwicklung stark von dieser Therapie abhängt. Anleger greifen nicht in das fallende Messer und bleiben an der Seitenlinie.
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