AKTIONÄR‑Tipp Scholar Rock: Kurssprung nach Top‑News – wer ist der nächste?

Das US-Biotech-Unternehmen Scholar Rock kann einen wichtigen Erfolg verbuchen. Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat Isembyld (Apitegromab) zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) zugelassen. Die Aktie des US-Biotech-Unternehmens legt zum Wochenstart auf Tradegate mehr als 14 Prozent auf ein neues Allzeithoch zu.

Isembyld ist für Erwachsene und Kinder ab zwei Jahren zugelassen, die bereits eine Therapie erhalten, die auf das Survival Motor Neuron 2 (SMN2) zielt. Nach Angaben von Scholar Rock handelt es sich um die erste und bislang einzige zugelassene SMA-Behandlung, die direkt am Muskel ansetzt. Der US-Verkaufsstart ist angelaufen, erste Lieferungen sollen in den kommenden Tagen erfolgen.

Für Scholar Rock markiert die Entscheidung den Wechsel vom Biotech-Unternehmen in der klinischen Entwicklungsphase zum kommerziellen Arzneimittelhersteller. Zusätzlich erhielt das Unternehmen ein Priority-Review-Votum für seltene Kinderkrankheiten.

Grundlage der FDA-Entscheidung war die Phase-3-Studie SAPPHIRE. Kinder im Alter von zwei bis zwölf Jahren, die Isembyld zusätzlich zu einer bestehenden SMN2-Therapie erhielten, verbesserten sich nach einem Jahr auf der Hammersmith Functional Motor Scale-Expanded um 2,2 Punkte und damit deutlich stärker als die Placebogruppe. Bei der Hammerschmith-Skala handelt es sich um ein etabliertes Maß zur Bewertung der körperlichen Fähigkeiten von Menschen mit SMA. 34,2 Prozent erreichten sogar einen Zuwachs von mindestens drei Punkten gegenüber 13,5 Prozent unter Placebo. 98 Prozent der Teilnehmer wechselten daraufhin in die Langzeitstudie ONYX.