Gentherapie-Boom: Regenxbio steigt 300 Prozent in einem Jahr – Abstauberlimit!

Einer der großen Profiteure der jüngsten Erfolge von Sarepta und Avexis ist Regenxbio. Das Unternehmen selbst bezeichnet sich als „Marktführer für AAV-Therapien“. In der Pipeline von Regenxbio schlummern vier potenzielle Gentherapien zur Behandlung der unterschiedlichsten Erkrankungen. Besonders spannend: RGX-314 gegen die altersbedingte Makuladegeneration (AMD), die häufigste Ursache für eine Erblindung. Bis dato nutzen Ärzte unter anderem Lucentis von Novartis sowie Eylea von Bayer zur Therapie der Netzhauterkrankung per Direktinjektion in das Auge. Regenxbio will die Behandlungsform revolutionieren – allerdings ist dies ein langer Weg. Gegen Ende 2018 wird mit Daten der Phase-1-Studie gerechnet.

Anleger können weitere Resultate zum Jahresende von RGX-501 erwarten. Regenxbio erhofft sich von diesem Programm eine Therapie gegen die homozygote familiäre Hypercholesterinämie. Die Erkrankung ist durch eine massive Erhöhung des Low-Destiny-Lipoprotein im Blut gekennzeichnet. Dies bedingt einen hohen Cholesterinspiegel, der wiederum für Lipid-Ablagerungen in Haut und Sehnen sorgt. Die Folge: knotenförmige Ablagerungen, die Arteriosklerose verursachen und die Lebenserwartung dramatisch senken. Aegerion Pharmaceuticals, eine Tochtergesellschaft der börsennotierten Novelion Therapeutics, hat zwar ein Medikament namens Lojuxta in den Handel gebracht. Symptome verbessern? Ja. Krankheit heilen? Nein. Regenxbio sagt auch dieser seltenen Erkrankung den Kampf an – erneut ruhen die Hoffnungen auf dem Ansatz der Gentherapie.

Dies sind nur zwei der vier hochinte­ressanten Projekte des Unternehmens. In den vergangenen Wochen hat sich der Börsenwert mehr als verdoppelt. Könnte Regenxbio der nächste Übernahmekandidat unter den Gentherapie-Spezialisten sein? Definitiv. In diesem Zusammenhang ist zu erwähnen, dass Regenxbio vor Kurzem in den Genuss einer Meilensteinzahlung von Avexis (jetzt zu Novartis gehörend) in Höhe von 100 Millionen Dollar gekommen ist. Damit hat sich der Pharmakonzern den Zugriff auf die Vektor-Plattform von Regenxbio zur Entwicklung neuer Therapien zur Behandlung der Spinalen Muskelatrophie gesichert. Generell würde das Gentherapie-Portfolio von Regenxbio zu den Schweizern passen. Aufgrund der starken Rallye der letzten Zeit legt sich DER AKTIONÄR mit einem Kauflimit bei 52,00 Euro auf die Lauer. Gelingt der Einstieg, wird die Position mit einem Stoppkurs bei 38,00 Euro abgesichert.

Hinweis: Dieser Artikel erschien bereits in der AKTIONÄR-Ausgabe 27/2018 im Rahmen einer Gentherapie-Branchenstory, welche Sie hier bequem als e-Paper erhalten.