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Mit seinen Medikamenten zur Behandlung von Mukoviszidose ist Vertex der Durchbruch gelungen. Nun befinden sich weitere starke Projekte in Spätphasen der klinischen Entwicklung. Auch diese haben das Potenzial, für Furore zu sorgen.
Rund 200 Medikamente gegen seltene Erkrankungen, sogenannte Orphan Drugs, sind in den vergangenen 20 Jahren auf den Markt gekommen. Der Orphan-Drug-Status verspricht dem Hersteller einige Vorteile: unter anderem ein beschleunigtes Verfahren bei der US-Zulassungsbehörde FDA und eine mehrjährige Marktexklusivität nach der Zulassung. Ein Spezialist auf diesem Gebiet ist das US-Biotech-Unternehmen Vertex. Die Gesellschaft hat zur Behandlung von Mukoviszidose (Cystische Fibrose, CF) bereits Top-Produkte auf den Markt gebracht. Weitere befinden sich in der Pipeline – darunter auch hochinteressante Blockbuster-Kandidaten.
