SIRNA THERAPEUTICS DL-,01
- DER AKTIONÄR

Eine neue "Wunderwaffe"?

Es ist zwar keine absolute Sensation, aber immerhin so etwas wie eine faustdicke Überraschung. Der Nobelpreis für Medizin geht in diesem Jahr an Craig Mello und Andrew Fire. Ausgezeichnet werden die beiden Wissenschaftler für ihre 1998 veröffentlichten Arbeiten zum Thema RNA-Interferenz (RNAi). Vereinfacht ausgedrückt haben Mello und Fire einen Mechanismus entdeckt, der dafür verantwortlich ist, dass sich Gene in Menschen und Tieren selbsttätig abschalten können.

Die RNAi-Technologie könnte die Medikamentenentwicklung revolutionieren. DER AKTIONÄR stellt Ihnen die interessantesten Werte aus diesem Bereich vor.

Es ist zwar keine absolute Sensation, aber immerhin so etwas wie eine faustdicke Überraschung. Der Nobelpreis für Medizin geht in diesem Jahr an Craig Mello und Andrew Fire. Ausgezeichnet werden die beiden Wissenschaftler für ihre 1998 veröffentlichten Arbeiten zum Thema RNA-Interferenz (RNAi). Vereinfacht ausgedrückt haben Mello und Fire einen Mechanismus entdeckt, der dafür verantwortlich ist, dass sich Gene in Menschen und Tieren selbsttätig abschalten können. Für die Biotech- und Pharmaindustrie könnte die Grundlagenarbeit der Forscher die Chance auf einen komplett neuen Ansatz bei der Behandlung bislang unheilbarer Krankheiten bieten.

Vor einigen Jahren sorgte die Entwicklung von Antikörpern für therapeutische Zwecke für Furore. Heute erwirtschaften Unternehmen wie der Biotech-Gigant Genentech mit antikörperbasierten Krebsmedikamenten wie dem Darmkrebsmittel Avastin bereits Milliardenumsätze. Bis die ersten RNAi-Präparate auf dem Markt sein werden, wird es noch einige Zeit dauern. Frühestens 2010 rechnen Experten mit fertigen Produkten. Da beinahe jede Krankheit, von Krebs bis zum Haarausfall, mit der Technologie behandelbar ist, schätzen Analysten das Marktpotenzial für RNAi-Medikamente mindestens ebenso hoch ein wie bei den Antikörpern. Es muss hierfür jedoch erst herausgefunden werden, mit welchen Technologien oder Medikamenten man Gene, die krankheitsauslösende Eiweiße herstellen, gezielt an- und abstellen kann. Funktioniert hat dies bislang nur im Tierversuch. Doch die ersten Tests am Menschen werden noch in diesem Jahr beginnen. Die US-Firma Sirna Therapeutics will in Phase-II-Tests ein RNAi-Medikament gegen die Augenkrankheit AMD erproben.

Sirna Therapeutics - Phase II soll starten

Das Medikament gegen AMD (Altersbedingte Makula-Degeneration) ist derzeit der am weitesten fortgeschrittene Produktkandidat im Portfolio von Sirna. Die Entwicklung führt Sirna in Kooperation mit dem Pharmakonzern Allergan durch, der einen Großteil der Kosten übernimmt. Nach erfolgreichen Tests in der Phase I soll noch in diesem Jahr mit der zweiten Phase begonnen werden. Gemeinsam mit Allergan strebt Sirna weitere Produktentwicklungen im Bereich der Augenheilkunde an, diese befinden sich derzeit aber noch in sehr frühen Forschungsstadien. Kooperationen unterhält man zusätzlich mit dem britischen Pharmakonzern GlaxoSmithKline, mit dem man gemeinsam Medikamente gegen Atemwegserkrankungen entwickeln will, und mit der Biotechfirma Targeted Genetics, mit der eine Arznei gegen die Erbkrankheit Morbus Huntington (erblicher Veitstanz) erforscht werden soll. In Eigenregie arbeitet Sirna an einem neuartigen Medikament zur Therapie von Hepatitis C. Hier sollen noch im laufenden Jahr die ersten klinischen Tests beginnen, nachdem die vorklinischen Studien vielversprechende Ergebnisse geliefert haben.

Alnylam - namhafte Partner

Ganz auf die Karte RNAi setzt auch die Firma Alnylam aus Cambridge in Massachusetts. Mit seinen RNAi-basierten Produktkandidaten zielt Alnylam dabei auf die unterschiedlichsten Krankheiten ab. In Eigenregie entwickelt das Unternehmen ein potenzielles RNAi-Medikament gegen eine durch Viren ausgelöste Atemwegserkrankung. Dieser experimentelle Wirkstoff ist bisher der einzige, der sich bereits in klinischen Studien befindet. Noch in vorklinischen Phasen befinden sich mögliche Präparate gegen Grippe, die Parkinson-Krankheit, zystische Fibrose oder Rückenmarksverletzungen. Die verschiedenen Projekte realisiert Alnylam mit namhaften Partnern wie den Pharmakonzernen Merck und Novartis, dem Biotechunternehmen Biogen Idec oder dem Medizintechniker Medtronic.

Mit Craig Mello sitzt einer der frisch gekürten Nobelpreisträger im Aufsichtsrat von Cytrx. Bei der US-Firma macht die RNAi-Technologie nur einen – wenn auch vielversprechenden – Teilbereich des Unternehmens aus. Nach den Informationen des aktionärs trägt sich das Management schon seit einiger Zeit mit dem Gedanken, die Technologie in ein selbstständiges Unternehmen auszugliedern und separat an die Börse zu bringen. Kein Wunder, schließlich wird Cytrx an der Börse gerade einmal mit rund 88 Millionen Dollar bewertet. Dabei schätzen die Analysten allein den Wert der RNAi-Technologie auf deutlich über 50 Millionen Dollar.

Investieren mit Weitsicht

Die Technologie und die Medikamentenkandidaten rund um das Thema RNA-Interferenz stecken noch in den Kinderschuhen. Bis von einem echten Durchbruch gesprochen werden kann, werden noch einige Jahre vergehen. Investoren, die auf reine RNAi-Player setzen wollen, können sich aber schon jetzt einige Stücke von Sirna oder Alnylam ins Depot legen. Alternativ bietet sich ein Engagement bei der AKTIONÄRS-Altempfehlung Cytrx an, bei der die RNAi-Technologie jedoch nur einen Teilbereich ausmacht.

Erschienen in DER AKTIONÄR Ausgabe 44/2006.

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